今年52岁的Elizabeth Parrish，是全球首位使用“端粒酶逆转录酶基因疗法”逆转衰老的自我实验者。
她的抗衰数据相当亮眼：治疗结束半年后，她的端粒长度从6.71kb增加到7.33kb，换算为细胞生理年龄大约年轻了20岁。
此外，Elizabeth Parrish还是两家生物科技公司的CEO：一家是BioViva，致力于通过基因疗法抗衰老；另一家是Genorasis，研究与衰老有关的眼部疾病，如青光眼和晶状体疾病等。
日前，派派邀请到了Elizabeth Parrish进行直播连线（不得不说，美女CEO的视觉年龄只有30岁左右），有幸听到她本人详细介绍接受多次基因治疗后身体指标与体感上的变化，探讨基因疗法的发展现状与未来趋势。
此外，Parrish还对以下问题做出了解答：
1.基因疗法抗衰的科学原理是什么、会致癌吗？副作用如何？
2.基因疗法抗衰费用如何？适用于哪些人群？
3.基因疗法是否/何时能得到FDA批准？普通人如何获取资源？
以下是课代表派派为大家总结的直播课程精选内容，错过直播的读者速来补课！
Q
基因疗法和传统抗衰疗法有什么区别？
A
基因会编码你身体的一切，我们对基因了解得越多，对人与人之间的差异、相同和相似之处理解得也越透彻。
大家熟悉的CRISPR（基因编辑）就属于基因治疗的一种，通过上调或下调基因表达来修饰表观基因组。
我主要做的是“体细胞基因传递”：复制健康的天然人类基因，然后放入细胞核，这个基因能够通过编码蛋白质让你更健康。
基因疗法与其他抗衰老技术的不同之处在于，我们使用一些模式生物的长寿基因，以及健康的人类细胞，一次性传递到病人体内，保障5到10年的健康。本质上是控制细胞，让细胞表现得更年轻、免受衰老相关疾病的困扰。
Q
您自己也接受基因治疗来逆转衰老，可以分享下接触基因治疗的动机和初始情况吗？
A
2011年我开始参与一个倡导使用干细胞疗法的项目，学到了很多关于干细胞遗传学和再生医学相关知识，对衰老相关疾病也有了初步了解。2年后，我儿子被诊断出患有1型糖尿病，于是我创立了基因治疗公司，希望能早日研发出治疗方案。
当时两种最有前景的基因疗法，一种叫做端粒酶逆转录酶基因疗法，它能延长染色体末端的帽状结构端粒，从而增加细胞分裂次数；另一种叫做卵泡抑素基因疗法，能增加肌肉质量，也能增强代谢、治疗肌肉萎缩症和肌肉减少症，我当即决定采用这两种基因疗法。
Q
接受第一种治疗后，您的白细胞端粒显著延长了；但也有人质疑，端粒只是衰老的标志之一，它们的延长可能并不完全等同于逆转衰老，您怎么看？
A
刚开始的时候我也认为，仅仅通过延长端粒就可以逆转所有的衰老。我的端粒开始是6KB，现在已经是9KB，而且还在持续变长。这都要归功于我接受的两次端粒酶逆转录酶基因疗法。
随着研究逐渐深入，我们发现虽然端粒缩短只是衰老的标志之一，但通过延长端粒，也有利于治疗线粒体功能障碍、减少衰老细胞的负荷、预防或治疗癌症、降低基因组不稳定性等等，也与全因死亡率相关。所以延长端粒对于逆转衰老的好处并不是单一的，而是一套“组合拳”。
即使它现在还不能逆转所有的衰老问题，我们也可以帮助数百万、甚至数十亿人活得更健康长寿。
Q
基因治疗在过去曾有不少失败甚至致死的案例，您是如何评估风险和收益的？
A
基因疗法实际上从20世纪70年代就出现了，接受了成千上万的病例检验。仅在西方国家就有15种被批准的基因疗法，用于治疗严重的综合性免疫缺陷，比如蛋白质相关缺陷、罕见的先天性失明、镰状细胞性贫血等等。
虽然1999年有一个死亡案例，近期也有一些情况危险的病例，但总体来说，基因疗法导致的死亡率比人们今天服用的小分子药物要低得多。
据我掌握的数据推断，仅今年一年，在美国因为药物不良反应死亡的人，比未来10年或更久之后死于基因治疗的人还要多。
我认为，这是一门非常严格的科学，我们传递你需要的治疗基因，让患者更健康，同时也避免传统药物带来的副作用。
Q
基因疗法被认为是世界上最昂贵的药物，普通人很难负担得起，您怎么看？
A
美国的15种基因疗法中，治疗单只眼睛的最便宜的价格是42万5千美元；但如果你进行医疗旅游，就能以更低价格接受基因治疗。医疗旅游可以降低基因治疗的成本，一定会是未来的发展方向。
目前的问题在于，部分眼疾、镰状细胞性贫血或B型血友病的患病人群并不算大，没有办法让人们负担得起基因治疗；但当我们用它应对广泛存在的衰老问题时，性价比就能提升。
如果你想尝试我在2015年接受的基因治疗，至少要付15万-30万美元；但如果你和10个人一起来接受治疗，人均花费就会更少，每人大概只需要10万美元；如果1000个人做，成本就可以降到每人4万美元。这才是我们所需要的、治疗衰老相关疾病的药物规模。
Q
BioViva的未来研究计划是什么？
A
目前，我的公司专注于研究6种不同基因，并开发一种新技术，以巨细胞病毒作为载体来讲所有基因一次性传递到人体内。
当前使用的载体是AAV，它的缺点就是太小了，AAV只能将一小部分遗传物质带入你的细胞。而巨细胞病毒更大、可传递更多遗传物质。
此外，我们也在研究细胞重编程，是否能与延长端粒和增长肌肉叠加，达到“全方位逆龄”的效果。
目前遇到的瓶颈在于，我们重新编程小鼠细胞后，小鼠的实际寿命往往都不太长，可能是因为端粒太短，无法继续细胞分裂的缘故，还需要进一步研究。
以下问题来自时光派会员读者：
Q
进行一次基因治疗后，它的疗效会一直持续，还是需要多次治疗才能保持效果？
A
不完全确定。两次基因疗法的最短间隔可能是3年，最长的基因疗法有效时间可能是10到15年。
我本人也是等了5年才接受第二次基因治疗，能肯定的是在3到5年间疗效一定是有保障的，时间再长的话说不定在某个时间点就失效了，尤其是针对长寿活细胞的基因疗法。
比如利用卵泡抑素增加肌肉，这些肌细胞可以存活超过10年。我们希望基因疗法和这些细胞一样尽可能持续效果久一点。
Q
基因疗法会致癌吗？
A
很多人错误地认为，端粒酶逆转录酶会致癌，但实际上它或许是治疗癌症最好的方法。因为端粒缩短会导致癌症，相反，癌症也会进一步缩短端粒变得更短。
当我们使用端粒酶逆转录酶增强健康非癌细胞时，它们会经历正常的细胞分裂和正常的细胞死亡，所以不会致癌。
Q
Bioviva是否在为申请FDA批准做准备？
A
我们有两个新药在临床试验申请阶段，一种针对痴呆症，另一种针对代谢紊乱。虽然是在细胞水平上治疗衰老，但我们会检测FDA认可的指标，包括代谢水平、血糖水平等。比如对于痴呆症，我们会研究认知能力和β-淀粉样斑块，以及FDA通常会审查的所有指标。
与其他药物的不同之处在于，我们用基因疗法处理细胞是为了治疗衰老本身，而不是仅仅治疗衰老的征状。
Q
作为生物黑客的代表人物，您一直主张进行人体实验，甚至进行自我实验，您是否担心别人会在没有科学指导下效仿您的行为？
A
我从不主张在没有医生指导下使用基因疗法，并建议所有参与基因治疗的人都去正规诊所，或选择医生合作的研究基因治疗的公司。
我们会用小鼠和大鼠来评估一种疗法是否安全，也有不少疾病的晚期患者愿意尝试新药物新疗法，我们也能因此获得一些临床试验的数据。
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